Cambian ADN de paciente por primera vez en la historia

Científicos de Estados Unidos cambian el ADN de un paciente por primera vez en la historia. Una modificación del ADN para curar enfermedades que hasta ahora parecía imposible, y cuyos resultados se espera desvelen la clave para el tratamiento del Síndrome de Hunter, trastorno genético que padece la primera persona que se ha sometido a una modificación del ADN humano.

Editar un gen dentro del cuerpo humano supone un paso importante en la terapia genética, ya que hasta ahora la investigación se había centrado en la modificación de genes en el laboratorio antes de incoporarlos de nuevo al organismo. Una terapia génica experimental que puede abrir nuevas e interesantes vías de investigación para el tratamiento de enfermedades hasta ahora crónicas o incurables.

¿Se puede cambiar el ADN de una persona?

Un hombre de 44 años, Brian Madeux, con Síndrome de Hunter, es el primer paciente de la historia que se somete a una terapia experimental para modificar el ADN. El Síndrome de Hunter o mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad genética hereditaria, ligada al cromosoma X, y que en el caso del paciente provoca la carencia de un gen en las células hepáticas que puede desencadenar infecciones, problemas respiratorios, cardíacos y cerebrales.

Tras más de una veintena de operaciones sin lograr remitir el avance de la enfermedad, ha decidido asumir los potenciales riesgos que conlleva toda terapia experimental, llevada a cabo en este caso por los científicos de la firma de biotecnología Sangamo Therapeutics en el UCSF Benioff Children’s Hospital de Oakland, California.

Para la modificación del DNA dentro de su cuerpo se ha utilizada una novedosa herramienta de corta pega genético llamada Zinc Finger Nuclease (nucleasas con dedos de zinc). Técnica que la compañía Sangamo ha probado antes para editar células inmunitarias de pacientes diagnosticados con VIH, pero en laboratorio.

A Brian Madeux, en cambio, se le han adminstrado vía intravenosa miles de millones de copias de un gen y dos proteínas que actúan como tijeras moleculares para cortar el fragmento específico de ADN y tratar de corregir dentro del organismo la enfermedad que padece. De momento se impone la cautela a la espera de resultados concluyentes sobre la eficacia de esta innovadora terapia que, en cualquier caso, supone un gran paso de la ciencia. Además, la terapia genética se ha convertido en una herramienta que permite abordar nuevos retos científicos para el desarrollo de tratamientos más innovadores y efectivos.